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Centre de référence des microangiopathies thrombotiques
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Actualités

Cette rubrique reprend les dernières informations.
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Écrit par Elise Corre
le 17 Janvier 2018
Introduction
Une nouvelle importante en 2017 dans le domaine du PTT autoimmun est la communication officielle des résultats de l’essai thérapeutique à promotion industrielle HERCULES, qui est positif. Ces résultats, qui confirment ceux de l’étude précédente TITAN, ont été présentés au dernier congrès de la Société Américaine d’Hématologie (décembre 2017) à la session des Late Breaking Abstracts.
Le schéma de l’étude était le suivant :
Étude Caplacizumab
Des patients traités pour un épisode aigu de PTT et ayant bénéficié d’un premier échange plasmatique (EP) ont été randomisés avec un ratio 1:1 entre un bras placebo et un bras caplacizumab (CAPLA), en plus d’EP quotidiens et d’une corticothérapie (traitement standard). La période de traitement couvrait la durée des EP quotidiens et les 30j suivant leur arrêt. A la fin de cette période , une extension de traitement hebdomadaire sur un maximum de 4 semaines pouvait être proposée en cas d’un déficit sévère persistant en ADAMTS13, en plus de l’optimisation du traitement immunosuppresseur. Les patients ont été suivis 28 jours après la dernière administration du produit à l’étude.
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Mis à jour le 18 Janvier 2018
 
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Écrit par Elise Corre
le 16 Janvier 2018
Appel d’offre Horizon H2020
La bourse Marie Sklodowska-Curie (PI : Prof. Karen Vanhoorelbeke), qui s’intègre dans le cadre de l’appel d’offre Horizons 2020 a pour objectifs de financer des étudiants et post-doctorants, de favoriser les collaborations transnationales et multidisciplinaires entre des institutions leader, ainsi qu’avec des organisations non-académiques (partenaires industriels). Le consortium PROFILE (Immunoprofile-directed stratification of patients with the autoimmune disorder thrombotic thrombocytopenic purpura) (https://www.itn-profile.eu/) a été créé à travers cet appel d’offre. Il inclue 6 centres européens (Belgique [site coordinateur], Hollande, Danemark, France, Espagne et Estonie) et partenaires (AP-HP, Paris ; Association de patients, Hollande ; Biokit, Barcelone ; Immudex, Copenhague ; Pharmatarget, Maastricht ; EHA). Six étudiants ont été recrutés.
Mis à jour le 18 Janvier 2018
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Écrit par Elise Corre
le 13 Janvier 2018
Réunion 2017 du CNR-MAT
La 10ème réunion annuelle du Centre de référence s'est tenue le 20 octobre 2017, à la Maison de l'Amérique Latine à Paris.
Le programme et le compte-rendu de la réunion sont disponibles sur cette page.
Mis à jour le 13 Janvier 2018
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Écrit par Elise Corre
le 13 Janvier 2018
Réorganisation
Dans le cadre du plan national Maladies rares 3, l’appel d’offre conduisant à une vague de relabellisation a été publié en novembre 2016. Les dossiers ont été soumis en janvier 2017 et les résultats publiés au JO en mai. Au total, 143 centres de référence ont été labellisés ; 17 ont fait l’objet d’une évaluation dans un second temps ; 5% des dossiers candidats ont été refusés.
La nouvelle structuration du CNR-MAT en réponse à cet appel d’offre est la suivante :
  • Le site coordonnateur (GH-Est St-Antoine/Tenon) ;
  • 5 sites constitutifs (Nantes, Marseille, Rouen, Saint-Louis, Necker) ;
  • 21 centres de compétences (Lille, Amiens, Caen, Reims, Rennes, Angers, Tours, Robert-Debré, Cochin, Pitié-Salpétrière, Nancy, Strasbourg, Dijon, Besançon, Bordeaux, Limoges, Clermont-Ferrand, Lyon, Toulouse, Montpellier, Réunion) ;
  • 2 laboratoires de référence (Lariboisière ; HEGP).
La volonté de la DGOS a été de limiter le nombre de sites constitutifs en privilégiant la territorialité. De ce fait, entre autres, des centres de province ont obtenu le label de centre constitutif, alors que des centres parisiens n’ont pu le conserver.
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Mis à jour le 13 Janvier 2018
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Écrit par Elise Corre
le 24 Février 2017
Une stratégie prometteuse
Le déficit sévère en ADAMTS13 étant à la base de la physiopathologie du PTT, la perspective d’un traitement de la maladie à base de protéine ADAMTS13 recombinante est une stratégie très intéressante. Au dernier congrès de la Société Américaine d’Hématologie (ASH), les résultats d’une étude de phase 1 évaluant le profil pharmacodynamique d’une protéine rADAMTS13 (BAX930) dans le PTT héréditaire ont été présentés.
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Mis à jour le 24 Février 2017

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