Objectif principal

Objectifs secondaires

• la mortalité précoce (J15) ;
• la fréquence de rémission complète, d’exacerbation et de PTT réfractaires au décours de l’épisode ;
• le délai de normalisation des plaquettes ;
• le pourcentage de normalisation des plaquettes à J30 ;
• les séquelles neuro-cognitives et la qualité de vie.

Étude prospective multicentrique

Inclusion

Calendrier

• Durée d’observation du patient : 3 mois
• Durée de l’étude : 27 mois

Calcul d’effectifs

• Le plan d’analyse statistique suivra la méthode en deux étapes de Fleming correspondant à une étude de phase 2 non comparative où il s’agit de comparer la proportion observée d’un événement (décès, rechute …) sur les données de l’étude à la proportion de référence ;
• mortalité de référence à J30 de 15%, mortalité escomptée à J30 de 6% ;
• risque de première espèce de 2,5% en formulation unilatérale ;
• puissance statistique de 80% ;
• inclusion de 51 patients à la première étape : si le nombre de décès est d’au moins 6, l’étude est arrêtée pour futilité. Si le nombre de décès est d’au plus 2, l’étude est arrêtée pour efficacité ;
• si le nombre de décès est compris entre 3 et 5 lors de la première étape, l’essai continue et 54 patients supplémentaires sont recrutés à la seconde étape, soit un total de 105 patients en tout si le nombre de décès total est inférieur ou égal à 8 sur 105, l’étude conclut à l’efficacité, alors qu’elle conclura à la non mise en évidence de l’efficacité dans le cas contraire.

Intérêts

• Réduction de la durée et donc du coût ; à n’envisager qu’une fois le remboursement obtenu (actuellement utiliser le CAPLA conformément au libellé de l’ATU) ;
• homogénéiser son utilisation et maintenir des surveillances d’ADAMTS13 dans l’idée d’une première étude de registre « rétro/prospective ».