Un régime thérapeutique triple dans le PTT autoimmun
Écrit par cnr-mat
le 24 Novembre 2020
Document
A regimen with caplacizumab, immunosuppression and plasma exchange prevents unfavorable outcomes in immune-mediated TTP
Caplacizumab, échanges plasmatiques et immunosuppression
Un régime thérapeutique triple associant caplacizumab, échanges plasmatiques et immunosuppression prévient les évolutions défavorables dans le PTT autoimmun (étude CAPLAVIE).
La série de 90 patients traités par la « triplette » échanges plasmatiques / immunosuppression / caplacizumab permet de réduire considérablement les événements défavorables comme les décès, les maladies réfractaires, les exacerbations et les rechutes dans les mois suivant l’épisode aigu. Le travail, accepté dans Blood, est online.
Pespectives de CAPLAVIE
Ce travail ouvre les perspectives suivantes :
- Le PHRC CAPLAVIE, piloté par Ygal Benhamou, qui permettra de montrer si une durée de traitement par caplacizumab adaptée à l’activité ADAMTS13 est aussi efficace qu’une durée de traitement minimale de 30 jours. Sur les données préliminaires issues des 90 premiers patients traités par la « triplette », ce traitement personnalisé semble bien équivalent. Les conclusions de l’essai CAPLAVIE, s’il est positif, devraient permettre de changer l’intitulé de l’AMM.
- Un traitement du PTT autoimmun sans plasmaphérèses. Un travail récent va dans ce sens (Treatment of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura without plasma exchange in selected patients under caplacizumab). Un projet d’étude se met en place afin d’évaluer cette approche qui changerait de façon historique la prise en charge de cette pathologie. Dans ce travail, nous proposerions de traiter les patients par perfusions de plasma (15 puis 10 ml/kg en remplacement des échanges plasmatiques), immunosuppression et caplacizumab (cf Traitement du purpura thrombotique thrombocytopénique autoimmun de l’adulte sans plasmaphérèse : étude de phase 2). Dans un premier temps au moins, les patients les plus graves (atteinte cérébrale sévère : coma, convulsion) seraient traités par le schéma classique.
- Un focus sur l’efficacité du caplacizumab chez les sujets âgés, chez lesquels la prise en charge traditionnelle reste moins efficace (https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31530564/). Ce focus comprendra deux volets :
- Une étude rétrospective à partir des patients du registre du CNR-MAT traités par caplacizumab, qui seront associés aux patients du registre anglais (Dr T. Dutt, Dr R. Shaw, Pr M. Scully). Cette série unique de patients devrait comporter au moins 200 observations, incluant 17% de patients ≥ 60 ans.
- Une étude prospective (portée par le Dr C. Roubaud, Bordeaux), qui visera à explorer les patients âgés atteinte de PTT autoimmun avec l’aide d’un gériatre pour une évaluation plus précise.
- Une étude des séquelles neuropsychologiques des patients ayant présenté un PT autoimmun, selon qu’ils aient été traités par caplacizumab ou pas, grâce à des échelles d’évaluation (échelles BDI II et SSPT).
Mis à jour le 26 Novembre 2020