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Centre de référence des microangiopathies thrombotiques
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Accueil La Recherche Protocoles

Protocoles

Présentation des différents protocoles en cours ou clos. Pour les protocoles activés, on pourra télécharger le protocole et les formulaires (consentement, bilans spécialisés et le synopsis du déroulement pratique).
Actuellement, seul un protocole international est en phase de recrutement, sous l'impulsion de la firme Alexion™, étudiant l'Eculizumab (Soliris™) dans les SHU atypiques de l'enfant et l'adulte sur rein natif ou greffé.

Étude Caplavie

Protocole médical
Objectifs de l’étude

Objectif principal

Évaluer l'effet de la stratégie caplacizumab + EP + RTX au cours du PTT à la phase aiguë sur la mortalité à 30 jours.

Objectifs secondaires

Évaluer l'effet de la stratégie caplacizumab + EP + RTX sur :
  • la mortalité précoce (J15) ;
  • la fréquence de
...
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Écrit par cnr-mat
le 24 Novembre 2020
Caplacizumab, échanges plasmatiques et immunosuppression
Un régime thérapeutique triple associant caplacizumab, échanges plasmatiques et immunosuppression prévient les évolutions défavorables dans le PTT autoimmun (étude CAPLAVIE).
La série de 90 patients traités par la « triplette » échanges plasmatiques / immunosuppression / caplacizumab permet de réduire considérablement les événements défavorables comme les décès, les maladies réfractaires, les exacerbations et les rechutes dans les mois suivant l’épisode aigu. Le travail, accepté dans Blood, est online.
Mis à jour le 26 Novembre 2020
 
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Écrit par cnr-mat
le 24 Novembre 2020
Intérêt d’une protéine ADAMTS13 recombinante
Les essais TAKEDA en France, visent à évaluer l’intérêt d’une protéine ADAMTS13 recombinante.

Deux essais sont actuellement en cours :
  • Une étude de phase 3 évaluant la protéine recombinante dans la forme congénitale de PTT. À notre connaissance 2 patients adultes ont été inclus ; les formes pédiatriques devraient pouvoir être prochainement incluses. Les centres recruteurs sont Saint-Antoine, Lille, Robert-Debré, Necker, et Saint-Étienne.
  • Une étude de phase 2, évaluant la protéine recombinante contre placebo en association aux échanges plasmatiques et au traitement immunosuppresseur. Trois centres ouverts : Saint-Antoine, Rouen et Marseille. Projet d’ouvrir d’autres centres pour accroitre les inclusions (1 patient inclus à ce jour en France).
Ces deux essais sont majeurs, car si l’efficacité de la protéine ADAMTS13 recombinante se confirme, elle devrait, dans les formes de la maladie, remplacer le plasma. Il est donc important de pouvoir inclure un maximum de patients dans ces essais.
Mis à jour le 26 Novembre 2020
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Écrit par cnr-mat
le 07 Février 2019
Utilisation du caplacizumab en France
Le caplacizumab est depuis le premier septembre 2018 disponible en ATU de cohorte pour le PTT autoimmun. Cette ATU s’est terminée le 6 février 2019, et depuis cette date le médicament est disponible conformément à l’indication de l’AMM octroyée le 31 août 2018.
C’est une molécule très prometteuse sur la base des résultats des 2 essais cliniques TITAN et HERCULES (pas de décès ni de formes réfractaires) ; mais il faut maintenant l’évaluer dans la vraie vie, et de nombreux centres et collègues seront amenés à l’utiliser rapidement. Il faut donc une bonne concertation entre nous tous pour que l’on utilise au mieux cette nouvelle molécule. Cela comprend :
  1. La prescrire dans la bonne indication (PTT certain ou suspecté sur le score plaquettes/créatinine, hors grossesse) ; dès le diagnostic posé (et pas seulement dans les formes répondant mal aux EP) ;
  2. En association aux EP/corticoïdes, mais aussi rituximab/biosimilaire schéma J1-4-8-15, pour se donner toutes les chances de normaliser au plus vite ADAMTS13 ;
  3. Selon les recommandations : 10 mg/j IV bolus avant l’EP à J1 puis S/C ensuite après chaque EP jusqu’à arrêt des EP quotidiens et 30 jours après le dernier EP. Poursuivre ensuite le traitement si l’activité ADAMTS13 reste < 10% ;
  4. Faire tous le même schéma thérapeutique (voir ci-dessous), afin d’être homogènes et pouvoir évaluer au plan national les caractéristiques du caplacizumab ;
 Pour cela, nous vous proposons les actions suivantes au plan clinique :
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Mis à jour le 23 Août 2019

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