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Centre de référence des microangiopathies thrombotiques
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Étude Caplavie

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Écrit par cnr-mat
Objectifs de l’étude

Objectif principal

Évaluer l'effet de la stratégie caplacizumab + EP + RTX au cours du PTT à la phase aiguë sur la mortalité à 30 jours.

Objectifs secondaires

Évaluer l'effet de la stratégie caplacizumab + EP + RTX sur :
  • la mortalité précoce (J15) ;
  • la fréquence de rémission complète, d’exacerbation et de PTT réfractaires au décours de l’épisode ;
  • le délai de normalisation des plaquettes ;
  • le pourcentage de normalisation des plaquettes à J30 ;
  • les séquelles neuro-cognitives et la qualité de vie.
Méthodes

Étude prospective multicentrique

Inclusion

Centres composant le CNR-MAT.

Calendrier

  • Durée d’observation du patient : 3 mois
  • Durée de l’étude : 27 mois

Calcul d’effectifs

  • Le plan d’analyse statistique suivra la méthode en deux étapes de Fleming correspondant à une étude de phase 2 non comparative où il s’agit de comparer la proportion observée d’un événement (décès, rechute …) sur les données de l’étude à la proportion de référence ;
  • mortalité de référence à J30 de 15%, mortalité escomptée à J30 de 6% ;
  • risque de première espèce de 2,5% en formulation unilatérale ;
  • puissance statistique de 80% ;
  • inclusion de 51 patients à la première étape : si le nombre de décès est d’au moins 6, l’étude est arrêtée pour futilité. Si le nombre de décès est d’au plus 2, l’étude est arrêtée pour efficacité ;
  • si le nombre de décès est compris entre 3 et 5 lors de la première étape, l’essai continue et 54 patients supplémentaires sont recrutés à la seconde étape, soit un total de 105 patients en tout si le nombre de décès total est inférieur ou égal à 8 sur 105, l’étude conclut à l’efficacité, alors qu’elle conclura à la non mise en évidence de l’efficacité dans le cas contraire.
Schéma de l'étude
Schéma Étude Caplavie
Questions soulevées
« Encadrement » de l’utilisation d’une nouvelle molécule avec comme seule intervention le dosage plus précoce d’ADAMTS13 pour guider la poursuite (activité ADAMTS13 < 20%) ou l’arrêt (activité ADAMTS13 ≥ 20%) du traitement par caplacizumab.

Intérêts

  • Réduction de la durée et donc du coût ; à n’envisager qu’une fois le remboursement obtenu (actuellement utiliser le CAPLA conformément au libellé de l’ATU) ;
  • homogénéiser son utilisation et maintenir des surveillances d’ADAMTS13 dans l’idée d’une première étude de registre « rétro/prospective ».
L’étude entre dans le cadre du soin courant (l’utilisation du rituximab d’emblée devrait maintenant être considérée comme faisant partie du soin courant [P. Coppo, A. Cuker, JN George. Res Pract Thromb Haemost 2018]).

Dernières actualités

Protocoles

Protocoles médicaux [2]

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