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Centre de référence des microangiopathies thrombotiques
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La Clinique

Les microangiopathies thrombotiques (MAT) représentent un ensemble de maladies caractérisées par l’association d’une anémie par fragmentation des globules rouges, une baisse du taux de plaquettes (thrombopénie), et une souffrance d’un ou plusieurs organes. Les MAT sont en règle des maladies graves, mais diagnostiquées rapidement et traitées correctement, leur pronostic peut être excellent. Elles sont liées à la formation de multiples petits caillots dans les petits vaisseaux de nombreux organes, entraînant la souffrance de ces organes. Ces maladies peuvent toucher des personnes de tout âge, bien que certaines formes soient plus fréquemment observées chez l’enfant, alors que d’autres sont plus volontiers rencontrées chez l’adulte. Ces maladies ne sont pas contagieuses. Elles touchent des individus partout dans le monde.
Il existe plusieurs types de MAT. Celles-ci doivent être distingués les unes des autres car leur traitement et leur pronostic peut varier.
Traitements

Caplacizumab

Article
Introduction
Une nouvelle importante en 2017 dans le domaine du PTT autoimmun est la communication officielle des résultats de l’essai thérapeutique à promotion industrielle HERCULES, qui est positif. Ces résultats, qui confirment ceux de l’étude précédente TITAN, ont été présentés au dernier ...
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Écrit par Marco
le 05 Décembre 2011
Introduction
Différents syndromes de microangiopathies thrombotiques ont été notés dans la suite de la prise de nombreux médicaments.
D'authentiques PTT acquis ont été décrits, mais le plus souvent le tableau clinique ressemble plus à un SHU avec une atteinte rénale prédominante
Différents médicaments utilisés en cancérologie peuvent déclencher un syndrome de MAT, comme la mitomycine C, la gemcitabine et les antagonistes du VEGF (vascular-endothelial growth factor). La mitomycine C est le plus classique d’entre eux, bien que son utilisation soit actuellement plus rare. La fréquence de survenue d’une MAT après traitement par mitomycine C varie de moins de 2 à 10 p. 100 et paraît dose-dépendante. Le mécanisme physiopathologique des MAT chez les patients recevant une chimiothérapie reste imprécis, mais il semble, là encore, impliquer une souffrance endothéliale. Le syndrome de MAT après administration de mitomycine C est caractérisé par une hypertension artérielle et un œdème pulmonaire lésionnel. À l’opposé, les troubles neurologiques et la fièvre sont rarement présents. La prise en charge comprend l’arrêt total et définitif du médicament et la réalisation d’échanges plasmatiques. Le pronostic est généralement péjoratif
D’authentiques PTT, associés à un déficit sévère en ADAMTS13 lié à des anticorps anti-ADAMTS13, ont été décrits chez des patients traités par ticlopidine. Ces anticorps inhibent ADAMTS13 indépendamment du médicament, ce qui suggère que ce sont des autoanticorps et non des anticorps immuno-allergiques. Une étude a par ailleurs rapporté l’effet cytotoxique de la ticlopidine sur l’endothélium, qui aboutit à un processus d’apoptose. Le pronostic est en règle bon sous échanges plasmatiques. Le clopidogrel peut s'associer à des MAT caractérisées par une insuffisance rénale, une activité ADAMTS13 détectable ou normale, et une réponse médiocre aux échanges plasmatiques. Les autres médicaments pouvant déclencher un syndrome de MAT sont les œstroprogestatifs, la quinine, l’immunotoxine anti-CD22 et l’interféron-alpha.
Pour certains médicaments le lien de causalité ne fait pas de doute, alors que pour d'autre, il est plus difficile d'affirmer que seul le médicament ait pu déclencher la MAT. Pour complexifier les choses, certains médicaments potentiellement inducteur de MAT, peuvent être utilisés dans la prise en charge des patient (par exemple la ciclosporine ou le clopidogrel).
Enfin, des MAT ont été décrites chez des cocaïnomanes.
Mis à jour le 18 Janvier 2018
 
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Écrit par Elise
le 29 Janvier 2017
Officiel
OctaplasLG® (Octapharma®) est le 1er plasma thérapeutique à avoir une AMM en France (02/02/2016).
Fabriqué à partir d’un pool de dons de plasma non rémunérés, bénévoles et anonymes, il a obtenu le statut de médicament dérivé du sang (MDS) et il est donc dispensé par les PUI hospitalières (Décret 2016-1706 du 12 décembre 2016).
Mis à jour le 24 Février 2017
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Écrit par Elise
le 04 Janvier 2016
Bientôt sur le marché
Le statut du plasma solvant-détergent (SD) a changé. Jusqu’alors considéré comme un produit sanguin labile, il est désormais considéré comme un médicament dérivé du sang. Le plasma viro-inactivé par solvant/détergent commercialisé par le laboratoire Octapharma (OctaplasLG™) devrait avoir l’autorisation de mise sur le marché (AMM) au début de l’année 2016.
Concernant le circuit de délivrance et de vigilance, les pharmacies à usage intérieur (PUI) devraient prendre la responsabilité entière des activités pharmaceutiques pour ce produit.
Mis à jour le 20 Février 2017
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Écrit par Elise
le 24 Février 2017
Une stratégie prometteuse
Le déficit sévère en ADAMTS13 étant à la base de la physiopathologie du PTT, la perspective d’un traitement de la maladie à base de protéine ADAMTS13 recombinante est une stratégie très intéressante. Au dernier congrès de la Société Américaine d’Hématologie (ASH), les résultats d’une étude de phase 1 évaluant le profil pharmacodynamique d’une protéine rADAMTS13 (BAX930) dans le PTT héréditaire ont été présentés.
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Mis à jour le 24 Février 2017
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Écrit par Elise
le 15 Décembre 2015
Des échanges plasmatiques quotidiens...
Ces dernières années, différentes stratégies thérapeutiques sont venues enrichir la prise en charge historique du PTT autoimmun, basées sur les échanges plasmatiques quotidiens et les corticoïdes. Ces traitements comportent en particulier le rituximab, qui s’administre chez les patients à la phase aiguë en association au traitement par échanges plasmatiques/corticoïdes, mais aussi de manière préemptive chez les patients en rémission clinique et hématologique conservant une activité ADAMTS13 indétectable. Dans la mesure où le rituximab n’est pas efficace de manière immédiate mais plutôt retardée de 15 jours en moyenne, la question de thérapeutiques supplémentaires se pose pour les patients les plus graves. Historiquement, le CNR-MAT avait rapporté l’expérience chez ces patients des perfusions de cyclophosphamide et de la splénectomie avec des résultats encourageants (Cyclophosphamide et/ou splenectomie dans le PTT Transfusion 2012;52:2436-44, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22404639).
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Mis à jour le 06 Janvier 2016

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