Le caplacizumab est depuis le premier septembre 2018 disponible en ATU de cohorte pour le PTT autoimmun. Cette ATU s’est terminée le 6 février 2019, et depuis cette date le médicament est disponible conformément à l’indication de l’AMM octroyée le 31 août 2018.
C’est une molécule très prometteuse sur la base des résultats des 2 essais cliniques TITAN et HERCULES (pas de décès ni de formes réfractaires) ; mais il faut maintenant l’évaluer dans la vraie vie, et de nombreux centres et collègues seront amenés à l’utiliser rapidement. Il faut donc une bonne concertation entre nous tous pour que l’on utilise au mieux cette nouvelle molécule. Cela comprend :
- La prescrire dans la bonne indication (PTT certain ou suspecté sur le score plaquettes/créatinine, hors grossesse) ; dès le diagnostic posé (et pas seulement dans les formes répondant mal aux EP) ;
- En association aux EP/corticoïdes, mais aussi rituximab/biosimilaire schéma J1-4-8-15, pour se donner toutes les chances de normaliser au plus vite ADAMTS13 ;
- Selon les recommandations : 10 mg/j IV bolus avant l’EP à J1 puis S/C ensuite après chaque EP jusqu’à arrêt des EP quotidiens et 30 jours après le dernier EP. Poursuivre ensuite le traitement si l’activité ADAMTS13 reste < 10% ;
- Faire tous le même schéma thérapeutique (voir ci-dessous), afin d’être homogènes et pouvoir évaluer au plan national les caractéristiques du caplacizumab ;
Pour cela, nous vous proposons les actions suivantes au plan clinique :