Skip to content
Centre de référence des microangiopathies thrombotiques
Accessibilité
800x600 Résolution intermédiaire Plein écran Augmenter la taille des caractères Réduire la taille des caractères Taille des caractères par défaut
Bannière
Bannière
Accueil

Cnr-mat - site de référence des mat

Événement. Écrit par Cnr-Mat
le 06 Février 2019
Réunion 2018 du CNR-MAT
La 11ème réunion annuelle du Centre de référence s'est tenue le 19 octobre 2018, à la Maison de l'Amérique Latine à Paris.

Le programme et le compte-rendu de la réunion sont disponibles sur cette page.
Mis à jour le 09 Février 2019
 
Protocole médical. Écrit par cnr-mat
le 07 Février 2019
Utilisation du caplacizumab en France
Le caplacizumab est depuis le premier septembre 2018 disponible en ATU de cohorte pour le PTT autoimmun. Cette ATU s’est terminée le 6 février 2019, et depuis cette date le médicament est disponible conformément à l’indication de l’AMM octroyée le 31 août 2018.
C’est une molécule très prometteuse sur la base des résultats des 2 essais cliniques TITAN et HERCULES (pas de décès ni de formes réfractaires) ; mais il faut maintenant l’évaluer dans la vraie vie, et de nombreux centres et collègues seront amenés à l’utiliser rapidement. Il faut donc une bonne concertation entre nous tous pour que l’on utilise au mieux cette nouvelle molécule. Cela comprend :
  1. La prescrire dans la bonne indication (PTT certain ou suspecté sur le score plaquettes/créatinine, hors grossesse) ; dès le diagnostic posé (et pas seulement dans les formes répondant mal aux EP) ;
  2. En association aux EP/corticoïdes, mais aussi rituximab/biosimilaire schéma J1-4-8-15, pour se donner toutes les chances de normaliser au plus vite ADAMTS13 ;
  3. Selon les recommandations : 10 mg/j IV bolus avant l’EP à J1 puis S/C ensuite après chaque EP jusqu’à arrêt des EP quotidiens et 30 jours après le dernier EP. Poursuivre ensuite le traitement si l’activité ADAMTS13 reste < 10% ;
  4. Faire tous le même schéma thérapeutique (voir ci-dessous), afin d’être homogènes et pouvoir évaluer au plan national les caractéristiques du caplacizumab ;
 Pour cela, nous vous proposons les actions suivantes au plan clinique :
Lire la suite...
Mis à jour le 09 Février 2019
Article. Écrit par Elise Corre
le 16 Janvier 2018
Appel d’offre Horizon H2020
La bourse Marie Sklodowska-Curie (PI : Prof. Karen Vanhoorelbeke), qui s’intègre dans le cadre de l’appel d’offre Horizons 2020 a pour objectifs de financer des étudiants et post-doctorants, de favoriser les collaborations transnationales et multidisciplinaires entre des institutions leader, ainsi qu’avec des organisations non-académiques (partenaires industriels). Le consortium PROFILE (Immunoprofile-directed stratification of patients with the autoimmune disorder thrombotic thrombocytopenic purpura) (https://www.itn-profile.eu/) a été créé à travers cet appel d’offre. Il inclue 6 centres européens (Belgique [site coordinateur], Hollande, Danemark, France, Espagne et Estonie) et partenaires (AP-HP, Paris ; Association de patients, Hollande ; Biokit, Barcelone ; Immudex, Copenhague ; Pharmatarget, Maastricht ; EHA). Six étudiants ont été recrutés.
Mis à jour le 18 Janvier 2018
Article. Écrit par Elise Corre
le 17 Janvier 2018
Introduction
Une nouvelle importante en 2017 dans le domaine du PTT autoimmun est la communication officielle des résultats de l’essai thérapeutique à promotion industrielle HERCULES, qui est positif. Ces résultats, qui confirment ceux de l’étude précédente TITAN, ont été présentés au dernier congrès de la Société Américaine d’Hématologie (décembre 2017) à la session des Late Breaking Abstracts.
Le schéma de l’étude était le suivant :
Étude Caplacizumab
Des patients traités pour un épisode aigu de PTT et ayant bénéficié d’un premier échange plasmatique (EP) ont été randomisés avec un ratio 1:1 entre un bras placebo et un bras caplacizumab (CAPLA), en plus d’EP quotidiens et d’une corticothérapie (traitement standard). La période de traitement couvrait la durée des EP quotidiens et les 30j suivant leur arrêt. A la fin de cette période , une extension de traitement hebdomadaire sur un maximum de 4 semaines pouvait être proposée en cas d’un déficit sévère persistant en ADAMTS13, en plus de l’optimisation du traitement immunosuppresseur. Les patients ont été suivis 28 jours après la dernière administration du produit à l’étude.
Lire la suite...
Mis à jour le 06 Février 2019
Article. Écrit par Elise Corre
le 13 Janvier 2018
Réorganisation
Dans le cadre du plan national Maladies rares 3, l’appel d’offre conduisant à une vague de relabellisation a été publié en novembre 2016. Les dossiers ont été soumis en janvier 2017 et les résultats publiés au JO en mai. Au total, 143 centres de référence ont été labellisés ; 17 ont fait l’objet d’une évaluation dans un second temps ; 5% des dossiers candidats ont été refusés.
La nouvelle structuration du CNR-MAT en réponse à cet appel d’offre est la suivante :
  • Le site coordonnateur (GH-Est St-Antoine/Tenon) ;
  • 5 sites constitutifs (Nantes, Marseille, Rouen, Saint-Louis, Necker) ;
  • 21 centres de compétences (Lille, Amiens, Caen, Reims, Rennes, Angers, Tours, Robert-Debré, Cochin, Pitié-Salpétrière, Nancy, Strasbourg, Dijon, Besançon, Bordeaux, Limoges, Clermont-Ferrand, Lyon, Toulouse, Montpellier, Réunion) ;
  • 2 laboratoires de référence (Lariboisière ; HEGP).
La volonté de la DGOS a été de limiter le nombre de sites constitutifs en privilégiant la territorialité. De ce fait, entre autres, des centres de province ont obtenu le label de centre constitutif, alors que des centres parisiens n’ont pu le conserver.
Lire la suite...
Mis à jour le 13 Janvier 2018

Dernières actualités

Sondages

Cnr-mat est utilisé pour ?
 

Le CNR-MAT souhaite vous offrir la meilleure expérience possible sur son site. En poursuivant votre navigation, vous acceptez l’utilisation des cookies permettant d'étudier l’audience du site et de vous proposer du contenu et des services adaptés à votre intérêt pour les MAT. Pour en savoir plus, consultez notre politique cookies

J'accepte les cookies sur ce site