Ces dernières années, différentes stratégies thérapeutiques sont venues enrichir la prise en charge historique du PTT autoimmun, basées sur les échanges plasmatiques quotidiens et les corticoïdes. Ces traitements comportent en particulier le rituximab, qui s’administre chez les patients à la phase aiguë en association au traitement par échanges plasmatiques/corticoïdes, mais aussi de manière préemptive chez les patients en rémission clinique et hématologique conservant une activité ADAMTS13 indétectable. Dans la mesure où le rituximab n’est pas efficace de manière immédiate mais plutôt retardée de 15 jours en moyenne, la question de thérapeutiques supplémentaires se pose pour les patients les plus graves. Historiquement, le CNR-MAT avait rapporté l’expérience chez ces patients des perfusions de cyclophosphamide et de la splénectomie avec des résultats encourageants (Cyclophosphamide et/ou splenectomie dans le PTT Transfusion 2012;52:2436-44, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22404639).

Récemment, nous avons rapporté notre expérience des échanges plasmatiques doubles chez les malades continuant de s’aggraver après que le rituximab ait été débuté. Sur les 19 patients étudiés, 18 ont guéri de leur épisode ; 1 patient est décédé de la maladie. Six patients ont cependant nécessité un traitement supplémentaire par bolus de cyclophosphamide en plus des échanges plasmatiques bi-quotidiens (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26608617). Ces résultats très encourageants suggèrent qu’une intensification thérapeutique séquentielle chez les mauvais répondeurs (introduction du rituximab en association au traitement standard par échanges plasmatiques/corticoïdes à J5, puis échanges plasmatiques doubles 48 heures plus tard si aggravation supplémentaire et enfin bolus de cyclophosphamide voire splénectomie après 48 heures d’échanges plasmatiques doubles) pourrait gommer le mauvais pronostic des formes de PTT les plus graves. Ce schéma prometteur nécessite maintenant d’être validé dans le cadre d’un essai prospectif.