Chez les patients ayant un déficit congénital en ADAMTS13, la simple perfusion de 10ml/kg de plasma frais congelé est efficace (correction de la thrombopénie et de l’hémolyse) lors des poussées.

La prévention des rechutes est obtenue par la perfusion de 10ml/kg de PFC toutes les 2 ou 3 semaines dans la plupart des cas. L’espacement des perfusions de PFC au-delà d’une fois par mois expose à un risque de rechutes. L’intervalle de temps entre 2 perfusions est déterminé au cas par cas, en fonction du chiffre de plaquettes, le but étant de le maintenir ≥150000/mm3.
Le problème des patients chez qui la maladie ne se manifeste que par une thrombopénie isolée est difficile : la plasmatherapie préventive, contraignante, n’est pas toujours mise en route dans ces cas.

Les perfusions de PFC doivent également être intensifiées en cas d’infection ou de chirurgie. La grossesse est à très haut risque de complications fœtales et maternelles (SNC, mort fœtal voire maternelle…), et doit être surveillée très étroitement sous couvert de perfusions de PFC avec un monitoring fœtal régulier. La surveillance se fait en étroite collaboration avec les centres spécialisés.

Chez l’enfant atteint de PTT héréditaire se pose le problème des vaccinations: « les vaccins peuvent déclencher une poussée ». Mais le risque de nouvelle poussée par exemple  lors d’une grippe ou d’une rougeole est très probablement plus important. Les vaccins sont donc recommandés, et faits sous couvert de la  plasmatherapie.

- Dans un proche avenir, une protéase purifiée à partir du plasma ou recombinante devrait pouvoir être produite, et se substituer au traitement à base de plasma chez ces patients.