Le traitement par caplacizumab, en association aux échanges plasmatiques et au traitement immunosuppresseur par corticoïdes/rituximab dès le diagnostic de PTT autoimmun, permet de réduire le temps de normalisation plaquettaire. Il permet également une réduction significative des décès liés au PTT, des exacerbations de PTT ou des évènements thromboemboliques majeurs sous traitement. Cette thérapeutique a un profil de tolérance favorable avec des saignements muco-cutanés rapportés comme étant l’évènement indésirable le plus fréquent. Le caplacizumab, grâce à l’inhibition rapide de l’adhésion des plaquettes au facteur Willebrand, représente une nouvelle modalité thérapeutique dans la prise en charge du PTT autoimmun. L’association EP + rituximab/corticoïdes + Caplacizumab représente ainsi un nouveau standard thérapeutique. Il est recommandé de poursuivre le traitement par caplacizumab jusqu’à ce que l’activité ADAMTS13 atteigne un seuil protecteur, estimé à 20% (ce qui traduit l’efficacité du traitement immunomodulateur), afin de protéger les malades des exacerbations et des rechutes précoces (voir Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura ; A regimen with caplacizumab, immunosuppression and plasma exchange prevents unfavorable outcomes in immune-mediated TTP).