Les essais TAKEDA en France, visent à évaluer l’intérêt d’une protéine ADAMTS13 recombinante.

Deux essais sont actuellement en cours :

• Une étude de phase 3 évaluant la protéine recombinante dans la forme congénitale de PTT. À notre connaissance 2 patients adultes ont été inclus ; les formes pédiatriques devraient pouvoir être prochainement incluses. Les centres recruteurs sont Saint-Antoine, Lille, Robert-Debré, Necker, et Saint-Étienne.
• Une étude de phase 2, évaluant la protéine recombinante contre placebo en association aux échanges plasmatiques et au traitement immunosuppresseur. Trois centres ouverts : Saint-Antoine, Rouen et Marseille. Projet d’ouvrir d’autres centres pour accroitre les inclusions (1 patient inclus à ce jour en France).

Ces deux essais sont majeurs, car si l’efficacité de la protéine ADAMTS13 recombinante se confirme, elle devrait, dans les formes de la maladie, remplacer le plasma. Il est donc important de pouvoir inclure un maximum de patients dans ces essais.