« Efficacité et innocuité d’une association d’immunosuppresseur, de caplacizumab et de perfusion de plasma sans échange de plasma thérapeutique dans le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis immunologique de l’adulte (PTTa) : étude de non infériorité, multicentrique à un seul bras.»

Étude multicentrique, en ouvert, à un seul bras, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du caplacizumab et d’un traitement immunosuppresseur sans échange plasmatique thérapeutique de première intention chez des adultes atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique à médiation immunitaire.

Étude d’extension de phase 3b, prospective, multicentrique, en ouvert, à bras de traitement unique, visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du TAK-755 (rADAMTS-13, aussi connue sous le nom de BAX 930/SHP655) dans le traitement prophylactique et à la demande de patients atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc ; syndrome d’Upshaw-Schulman ou purpura thrombotique thrombocytopénique héréditaire) sévère.