L’eculizumab a obtenu une extension d’autorisation de mise sur le marché (avis de la commission de la transparence de l’HAS du 19/09/12) dans l’indication large de SHU atypique. Il est réservé à l’usage hospitalier et soumis à une prescription par un spécialiste en hématologie, en médecine interne, en néphrologie ou en pédiatrie. Un plan de gestion des risques a été mis en place par les autorités de santé. Actuellement, les recommandations de groupes d’experts réunis par l’ANSM et un consensus de la Société Française de Néphrologie Adulte et Pédiatrique préconisent l’utilisation de l’eculizumab en première intention chez l’enfant, et chez l’adulte en cas de SHUa en réponse suboptimale aux EP entre J3 et J5 (définie par la persistance du taux de plaquette ≤ 150.000/mm3, une stabilité ou augmentation de la créatininémie ou la persistence d’une hémolyse). L’éculizumab est indiqué même en l’absence d’anomalie du complement. Chez l’enfant, lors de la première poussée, le traitement de première intention par éculizumab peut permettre d’éviter la pose d’un cathéter central et les complications des EP. Si les plaquettes sont ≥ à 150.000/mm3, mais anémie, insuffisance rénale, protéinurie et atteinte extrarénale, l’eculizumab peut-être envisagé d’emblée. Actuellement, le traitement doit être poursuivi au moins pendant un an. Les critères d’arrêt du traitement restent encore à déterminer avec précision, et dépendent de l’histoire personnelle et familiale de SHU, et du type de mutation.